툴젠, 차의과학대, 아이피에스바이오 공동연구 논문 번역본- 네이처 자매지 "NPJ 재생의학" 기재
SUPT4H1이 편집한 줄기세포 치료법은 헌팅턴병에 대한 마우스 모델에서 뉴런달드 기능을 구한다. ※ 해당 논문은 파파고를 통해 번역하였습니다. 원본 - 툴젠, 차의과학대, 아이피에스바이오 공동연구 논문 박현정✉, 한아름1, 김지연1, 최지우1, 배희숙2, 조규본2, 신혜정2, 신은지2, 이강인2, 김석중2, 이재영2✉, 송지환1✉3 헌팅턴병(HD)은 헌팅틴 유전자(HTT)의 CAG 반복 확장으로 인해 돌연변이 헌팅틴이 폴리글루타민 반복으로 축적되면서 발생하는 심각한 유전 신경질환이다. 그 심각성에도 불구하고, 이 쇠약해지는 질병에 대한 치료법은 없다. 항센스 올리고뉴클레오타이드(ASO)를 포함한 HTT 하강 전략은 매우 최근에 유망한 결과를 보여주었다.줄기세포 기반 치료제를 개발하려는 시도는 임상 전 ..
2022. 2. 11.
툴젠 유전자가위 mRNA 혈우병 연구논문 번역본 - 사이언스 어드밴시스 기재
툴젠 유전자가위 mRNA 혈우병 연구논문 번역본 - 사이언스 어드밴시스 기재 / 2022년 1월 24일 툴젠 유전자가위 mRNA 혈우병 연구논문 번역본은 파파고 웹페이지를 통하여 번역하였습니다. 원본 - 파일 유전학 지질나노입자를 이용한 CRISPR-Cas9의 생체내 전달은 지속 가능한 혈우병 A 및 B 치료를 위한 항트롬빈 유전자 편집을 가능하게 한다. 정필한1†, 김민정2†, 최범석3†, 이정현1, 이건성1, 미카엘라 정2, 이예지2, 김은아2, 혜경오3, 난영고3, 이혜림3, 이규준3, 김은기3, 이재영3, 김석중3, 준창2, 이혁진2*,송동우3*, 수청염1,4* 혈우병은 치료할 수 없는 유전적인 질병이다. 유전자 치료제 이중특이항체 치료와 같은 혁신적인 치료법이 도입되었지만, 억제제 환자에 대한 ..
2022. 2. 11.
