유전자가위 관련주 5 종목 정리 : 툴젠, 크리스퍼, 인텔리아, 에디타스, 빔

BIS Research Analysis 자료에 따르면 유전자 및 세포 치료제 시장은 2020년 기준 약 26억 달러 규모에서 연평균 33.8%의 성장을 통해 2027년에는 250억 달러 이상의 규모로 성장할 것으로 예측되고 있습니다. 그래서 오늘은 유전자 및 세포 치료제의 필수 기술인 '유전자가위' 관련주들에 대해 알아보겠습니다.

 

유전자가위 관련주

 

유전자가위란

생명체의 유전정보를 세포 내에서 자유롭게 교정하는 위해서는 유전자가위가 필요한데요. 유전자가위는 원하는 유전정보를 정확히 자를 수 있도록 설계되어 만들어지는 분자 도구를 말합니다. 유전자가위는 1세대 ZFN, 2세대 TALEN, 3세대 크리스퍼 카스 9가 있습니다.

 

 

 

1. 툴젠 (대장주)

세계에서 유일하게 1세대부터 3세대 유전자가위를 모두 개발한 회사

툴젠은 Zinc Finger Nuclease(ZFN, 1세대) 유전자가위, TAL Effector Nuclease(TALEN, 2세대) 유전자가위, CRISPR(3세대) 유전자가위까지 현재까지 개발된 모든 유전자가위에 대한 개발 경험을 세계에서 유일하게 보유하고 있는 회사입니다.

이러한 노하우를 바탕으로 치료제뿐만 아니라 동식물 분야에도 유전자 교정 기술을 적용하는 제품을 연구 개발하고 있는 세계 유일의 회사입니다.

또한 CRISPR 유전자가위의 원천특허 권리 경쟁그룹들인 CVC 그룹과 Broad Institute는 1세대, 2세대 유전자가위에 대한 연구개발은 진행하지 않았고, CRISPR 유전자가위만 개발한 경험을 보유하고 있습니다.

이러한 것들은 미국 저촉 심사에도 매우 중요하게 작용할 수 있습니다. 미국 저촉 심사 시 CRISPR 유전자가위의 선발 명자를 증명하는 과정에서 툴젠은 1세대 유전자가위부터 3세대 유전자가위까지 지속적으로 연구개발을 진행하였기 때문에 연구의 연속성 측면에서 보았을 때 선 발명 입증에 대해서 매우 유리합니다.

 

CRISPR 유전자가위 지식재산권에 대한 툴젠의 특허 포지션

툴젠은 주요 국가들에서 CRISPR 유전자가위 관련 원천특허가 등록되어 있습니다. 또한 글로벌하게 CRISPR 유전자가위 관련 원천특허의 선두주자로 인정받고 있는 Broad institute와 CVC 그룹보다 앞선 발명 우선일을 인정받으며 미국에서 저촉 심사를 진행하고 있습니다.

향후, 이러한 툴젠의 특허 포지션(포트폴리오)을 통해 Broad institute, CVC 그룹과 저촉 심사 관련 협상 및 라이선스 딜을 진행할 수 있을 것으로 예상됩니다.

 

차세대/용용 CRISPR 유전자가위 기술 관련 특허 포트폴리오 보유

CRISPR 유전자가위 기술이 다양한 산업에 적용, 응용되는 과정에서 툴젠은 지속적인 연구를 통해 차세대 유전자가위에 대한 미래적인 경쟁력을 갖춰 나가고 있습니다.

툴젠은 CRISPR 유전자가위의 지식재산권을 통해 특허 수익화 사업뿐만 아니라, 직접 제품에 해당 기술을 치료제/식물/동물에 적용하며 유전자 교정에 필요한 적용기술 및 시장에 필요한 유전자가위 응용기술에 대해서도 특허출원을 지속적으로 만들어내고 있습니다.

이처럼 유전자 교정에 대한 기술 전문성을 바탕으로 시장에서 Needs를 충족하고, 시장성이 풍부한 차세대 유전자가위 및 응용기술에 대한 연구개발을 진행하고 있습니다.

 

 

 

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2. 크리스퍼 테라퓨틱스

크리스퍼 테라퓨틱스는 스위스에 본사를 둔 유전자 편집 회사입니다.
중증 질환에 대한 변형 유전자 기반의 의약품 개발에 초점을 맞추고 있습니다.

당사는 정기적으로 클러스터링 된 짧은 Palindromic Repeats(CRISPR)/Cas9 유전자 편집 플랫폼을 사용하여 Genomic Deoxyribonucleic acid(DNA)를 정확하게 변경할 수 있습니다.
당사는 헤모글로빈병, 종양학, 재생의학 및 희귀한 질병을 포함한 다양한 질병 영역에 대한 치료 프로그램의 포트폴리오를 보유하고 있습니다.

주요 제품 후보는 CTX001로, 환자의 혈전 줄기세포가 적혈구에서 태아 헤모글로빈의 높은 수치를 생산하도록 설계된 수혈 의존 베타 탈라세혈증이나 심각한 낫 세포 질환으로 고통받는 환자들을 치료하기 위한 생체외 CRISPR 유전자 편집 치료입니다.
당사는 런던과 영국에서 사업 운영과 미국의 연구 개발 사업을 하고 있습니다.

 

3. 인텔리아 테라퓨틱스

인텔리아 테라퓨틱스는 게놈 편집 회사입니다. 당사는 CRISPR/Cas9라고 하는 생물학적 도구를 활용하여 치료법을 개발하는 데 주력하고 있습니다.
CRISPR/Cas9 게놈 편집 시스템에는 Cas9 단백질과 가이드 RNA 시퀀스의 두 가지 구성 요소가 포함되어 있습니다.

Cas9 단백질은 한 쌍의 분자 가위처럼 작용하여 자연 세포 수리 과정을 시작하여 유전자를 녹아웃, 수리 또는 삽입합니다.
가이드 RNA 시퀀스는 Cas9를 인식하고 특정 대상 디옥시리보핵산(DNA) 시퀀스로 유도합니다.

당사의 생체 내 보초 프로그램은 CRISPR/Cas9 콤플렉스를 간으로 전달하기 위해 LNP(Lipid Nanoparticle)를 사용하는 데 초점을 맞춥니다.
당사의 사업부, eXtellia Therapeutics는 면역-oncology 및 자가면역 및 염증성 질환 분야에서 CRISPR/Cas9 게놈 편집의 적용에 초점을 맞추고 있습니다.

당사의 자회사는 인텔리아 증권회사입니다. 2016년 9월 30일 현재 당사는 어떠한 수익도 창출하지 못했습니다.

 

4. 에디타스 메디신

에디타스 메디신은 게놈 편집 회사입니다. 질병을 유발하는 유전자를 교정해 유전적으로 정의된 질병을 가진 환자들을 치료하는 일에 종사하고 있습니다.
게놈 편집 기술 부문을 개발하고 상용화하여 운영하고 있습니다. CRISPR(Consumped, interspaced space) 기술을 기반으로 게놈 편집 플랫폼을 개발하고 있습니다.

CRISPR은 특정 디옥시리보핵산(DNA) 순서를 인식하도록 설계된 가이드 RNA 분자에 결합된 CRISPR 관련 단백질 9(Cas9) 또는 프리보텔라 및 프랜시셀라 1(Cpf1)의 CRISPR을 포함한 효소로 구성된 단백질-리보핵산(RNA) 복합체를 사용합니다.
이 플랫폼은 누클레임 엔지니어링, 납품, 제어 및 특수성, 지시 편집의 4가지 요소로 구성되어 있습니다.

이 프로그램에는 눈병, 면역 종양학을 위한 공학적 T 세포 치료 및 추가 연구 프로그램이 포함됩니다.
당사는 Leber Congenital Amaurosis type 10(LCA10)에 대한 게놈 편집 치료법을 개발하고 있습니다.

 

 

 

5. 빔 테라퓨틱스

빔 테라퓨틱스는 질병으로 고통받는 환자에게 평생 치료제를 제공하기 위해 염기 편집 기술(base editing technology)을 기반으로 정밀 유전자 의약품 개발에 주력하는 생명공학 기업이다.
염기 편집 기술은 디옥시리보핵산(DNA)에 이중 가닥의 균열을 일으키지 않고 게놈의 단일 염기를 목표로 하는 새로운 종류의 정밀 유전 자약을 가능하게 해 준다.

이 회사는 뚜렷한 편집 대상에 대항하여 12개의 기본 편집 프로그램의 광범위하고 다양한 포트폴리오를 개발하고 있다.
이 프로그램은 혈액 세포와 면역 세포로의 전달을 위한 전기 회전, 간 및 잠재적으로 다른 장기에 대한 비바이러스성 체내 전달을 위한 지질 나노 입자(LNP), 그리고 눈과 중추신경계(CNS)에 바이러스 전달을 위한 아데노 관련 바이러스 벡터(AAV)의 세 가지 별개의 파이프라인으로 구성되어 있다.

 

 

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