글로벌 siRNA 관련주 5 종목 정리 : 앨나일램 파마슈티컬스, 애로우헤드 파마슈티컬스, 사일런스 테라퓨틱스 ADR, 노보 노디스크 ADR, 올릭스

오늘은 유전자가위 - 크리스퍼 기술의 대항마로 알려진 siRNA 관련주인 앨나일램 파마슈티컬스, 애로우헤드 파마슈티컬스, 사일런스 테라퓨틱스 ADR, 노보 노디스크 ADR, 올릭스 종목들에 대해 알아보겠습니다. 아래의 내용들을 확인하세요.

 

siRNA 관련주

 

siRNA(small interfering RNA)

RNA 간섭 현상의 작용 분자 (effector molecule)로 RISC (RNA-induced silencing complex)와 결합한 후, 염기 서열에 의한 상보 결합을 통해 표적 mRNA에 결합하여 표적 mRNA의 분해를 유도함. 게놈 프로젝트에 의해 공개된 유전 정보를 바탕으로 모든 유전자에 대한 siRNA 설계 가능.

 

 

 

1. 앨나일램 파마슈티컬스

앨나일램 파마슈티컬스는 상업 단계의 바이오 제약 회사이다. 이 회사의 상용 제품 및 연구용 RNAi(리보핵산 간섭) 치료제 파이프라인은 4가지 전략적 치료 영역(STAR)인 유전 의약품, 심장 대사 질환, 간 감염 질환 및 중추 신경계/안구 질환에 중점을 두고 있다.

이 회사의 RNAi 기반 의약품에는 ONPATTRO(파티 시란), GIVLAARI(기보시란), OXLUMO(루마 시란) 및 Leqvio(인 클리시란)가 있다.

ONPATTRO는 트랜스티레틴 아밀로이드증을 표적으로 하는 정맥 내 투여되는 RNAi 치료제이다.
GIVLAARI는 급성 간 포르피린증의 공격 및 기타 질병 징후와 관련된 독소를 줄이기 위해, 유도 간 아미노레불린산 합성효소 1 메신저 RNA(mRNA)를 감소시키는 데 사용된다.

OXLUMO는 원발성 고옥소산뇨증 1형 치료를 위한 hydroxyacid oxidase 1을 표적으로 하는 RNAi 치료제이다. Leqvio는 성인 고콜레스테롤혈증 치료에 사용된다.

 

 

 

2. 애로우헤드 파마슈티컬스

애로우헤드 파마슈티컬스 (구 Arrowhead Research Corporation)는 난치병을 일으키는 유전자를 비활성화시킴으로써 난치병을 치료하는 약을 개발했습니다.

리보핵산(RNA) 화학 물질 포트폴리오와 전달 방식을 사용하여 회사의 치료법은 RNA 간섭 메커니즘을 작동시켜 표적 유전자의 치료를 유도합니다.

이 회사는 하나 이상의 단백질이 과잉 생산되는 것을 특징으로 하는 유전적 근거를 가진 질병에 대한 약품 개발에 주력하고 있습니다.

회사의 RNA 간섭(RNAi) 치료 전 임상 파이프라인에는 피하 투여된 간 대상 후보자와 과열 후보 모두 포함됩니다.

이 회사의 임상 전 단계 약물 후보로는 ARO-HBV, ARO-AAT, ARO-LPA, ARO-AMG1, ARO-F12 및 ARO-HIF2가 있습니다.
ARO-HBV는 만성 B형 간염의 치료를 위한 RNAi 치료 후보이다.

ARO-AAT는 알파-1 항크립신 결핍증과 관련된 간질환 치료를 위한 치료 후보이다.

 

 

 

3. 사일런스 테라퓨틱스 ADR

사일런스 테라퓨틱스 ADR은 생명공학 회사이다. 이 회사는 병리학에서 표적 유전자의 발현을 억제하기 위한 siRNA을 결합한 분자를 발견하고 개발하는 데 주력하고 있다.

이 siRNA 분자는 세포에서 특정 표적 질병 관련 단백질을 암호화하는 분자인 degrading messenger RNA 또는 mRNA에 특이적으로 결합하고 이를 분해함으로써 신체의 RNAi 메커니즘을 활용하도록 설계되었다.

이 회사의 mRNAi GOLD(GalNAc Oligonucleotide Discovery) 플랫폼은 간에서 특정 질병 관련 유전자를 표적으로 하도록 설계된 정밀 공학 의약품 플랫폼이다.

이 회사의 임상 개발 프로그램에는 Lipoprotein(a) 또는 Lp(a) 수준으로 태어난 사람들의 심혈관 위험 감소에 대한 SLN360 및 지중해빈혈과 골수이형성 증후군(MDS)을 포함한 희귀 철분 적하 빈혈 상태에 대한 SLN124가 포함된다.

 

 

4. 노보 노디스크 ADR (RNAi 기업 '다이서나' 인수)

노보 노디스크는 당뇨병 관리에 종사하는 세계적인 의료 기업입니다.
당사는 제약 제품의 발견, 개발, 제조 및 마케팅에도 참여하고 있습니다.

당사는 당뇨병과 비만관리, 그리고 생화학무기의 두 가지 사업부문을 통해 운영하고 있습니다.
당사의 당뇨병 및 비만 치료 부문은 인슐린, GLP-1, 글루카곤, 단백질 관련 전달 시스템 및 바늘, 구강 항 당뇨 약품과 같은 단백질 관련 제품을 포함합니다.

당사의 바이오팜 부문은 혈우병 치료, 성장 호르몬 치료 및 호르몬 대체 요법의 치료 영역을 다룹니다.
당사는 또한 비만을 치료하기 위해 색센다 제품을 제공합니다. NovoLog/NovoRapid, NovoLog Mix/NovoMix, Prandin/NovoNorm, NovoSeven, Norditropin, Vagifem 등 다양한 제품을 제공합니다.

2016년 12월 31일 기준 180여 개국에 제품을 판매하고 있습니다.
지역 부문은 다음과 같이 북미와 국제로 구성됩니다.

 

 

 

5. 올릭스

올릭스는 RNA 간섭(RNA interference; RNAi) 플랫폼 기술을 기반으로 기존 치료제가 접근하기 어려운 질환에 대한 치료제를 개발하는 신약개발 기업입니다.

 

RNA 간섭기술은 기존 신약개발 플랫폼인 저분자화합물 및 항체치료제를 이은 제3세대 플랫폼 기술로 불리는 올리고 핵산치료제 중, 질병의 원인이 되는 유전자 발현 및 단백질 생성을 효율적으로 억제할 수 있는 현실화된 기술입니다.

 

올릭스는 RNA 간섭기술 중 siRNA에 대한 원천기술인 “자가전달 비대칭 siRNA(cp-asiRNA)” 기술을 확보하여, 이를 기반으로 난치성 질환에 대한 다양한 신약을 개발하는데 역량을 집중하고 있으며, RNA간섭기술 플랫폼 및 신약 후보물질 관련 기술을 국내외 제약사에 이전하여 수익화하는 사업을 영위하고 있습니다.

 

올릭스가 확보한 RNA 간섭 플랫폼 기술은 siRNA 치료제의 구성 요소이자 치료제 개발의 기술적 hurdle인 1) siRNA 구조와 2) 표적 단백질에 대한 siRNA의 염기 서열, 3) 효율적인 세포내 전달 기술을 모두 확보하고 있으며 당사는 이를 통해 아시아 최초로 임상 단계에 진입한 회사가 되었습니다. 이를 바탕으로 siRNA 국소 투여 치료제 분야에서 글로벌 경쟁기업과 견주어 손색이 없는 경쟁력을 갖추고 있습니다.

또한 기존 RNA간섭 기술과 비교하여 1) 별도의 전달체 없이 세포 내로 도입(자가 전달)이 가능하며, 2) 비특이적 유전자 감소 현상과 내부 RNA 간섭현상 기전 포화 현상 및 면역 수용체 활성화 및 망막독성 등 다양한 부작용에 대하여 차별적인 경쟁우위를 갖고 있는 기술입니다.

올릭스는 신약개발에 소요되는 기간을 단축하고, 예상치 못한 독성 및 전달 관련 리스크를 감소시킬 수 있는 국소 투여 치료제 개발에서 시작하여 가시적인 성과를 창출하였으며, 보다 다양한 치료제 개발을 위하여 전신투여가 가능한 GalNAc-asiRNA 기술개발 등 다양한 장기로 약물을 전달하는 기술을 개발하고 있습니다.

 

 

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