툴젠, 차의과학대, 아이피에스바이오 공동연구 논문 번역본- 네이처 자매지 "NPJ 재생의학" 기재
SUPT4H1이 편집한 줄기세포 치료법은 헌팅턴병에 대한 마우스 모델에서 뉴런달드 기능을 구한다. ※ 해당 논문은 파파고를 통해 번역하였습니다. 원본 - 툴젠, 차의과학대, 아이피에스바이오 공동연구 논문 박현정✉, 한아름1, 김지연1, 최지우1, 배희숙2, 조규본2, 신혜정2, 신은지2, 이강인2, 김석중2, 이재영2✉, 송지환1✉3 헌팅턴병(HD)은 헌팅틴 유전자(HTT)의 CAG 반복 확장으로 인해 돌연변이 헌팅틴이 폴리글루타민 반복으로 축적되면서 발생하는 심각한 유전 신경질환이다. 그 심각성에도 불구하고, 이 쇠약해지는 질병에 대한 치료법은 없다. 항센스 올리고뉴클레오타이드(ASO)를 포함한 HTT 하강 전략은 매우 최근에 유망한 결과를 보여주었다.줄기세포 기반 치료제를 개발하려는 시도는 임상 전 ..
2022. 2. 11.